Pentru ca un nou medicament sau un dispozitiv medical să obțină aprobarea de la Food and Drug Administration, trebuie să facă obiectul unor studii clinice - iar aceste studii trebuie să demonstreze siguranța și eficacitatea noului medicament înainte de a fi comercializate și vândute.

Un studiu clinic este definit de Institutul Național de Sănătate ca un studiu de cercetare care determină "dacă o strategie medicală, un tratament sau un dispozitiv este sigur și eficient pentru oameni". metodă științifică, cercetătorii încearcă să caute răspunsuri la întrebări specifice - în acest caz, cum să tratăm simptomele unei stări de sănătate specifice sau să descoperim modalități de diagnosticare sau de screening pentru anumite boli.

În unele cazuri, un studiu clinic se bazează pe cercetări anterioare centrate pe bolile similare și tratamentele acestora. Un studiu clinic urmează procedurile stabilite, cunoscut sub numele de protocoale. Acestea constau din planuri pas cu pas asupra a ceea ce cercetatorii vor fi de fapt face și modul în care vor îndeplini aceste sarcini, în plus față de explicații detaliate pentru fiecare etapă a procesului și de ce sunt necesare.

Primul pas în orice studiu clinic este de a dezvolta și testa noi strategii în condiții de laborator prin studierea reacțiilor chimice în tuburi de testare și vase Petri. Dacă aceste studii preliminare produc rezultatele dorite, următorul pas este testul pe animale, care demonstrează modul în care medicamentul sau tratamentul funcționează în condiții biologice. Rozătoarele, cum ar fi șoarecii și șobolanii, sunt utilizați în general în această etapă, datorită asemănărilor lor biologice cu primatele.

În ciuda asemănărilor dintre primate și rozătoare, totuși, succesul în astfel de studii pe animale nu înseamnă că tratamentul va trata cu succes oamenii. Procesul nu sa terminat până când studiile la om nu au fost finalizate. Cu toate acestea, înainte ca un tratament experimental să poată fi utilizat pe subiecți umani, compania trebuie să depună o cerere de investigație nouă de droguri (IND). Cererea IND trebuie însoțită de un raport complet al tuturor datelor pertinente, inclusiv ingredientele și mecanismele de acțiune ale medicamentului, precum și efectele acestuia asupra subiecților animalelor.

Procesele umane sunt efectuate pe voluntari care îndeplinesc anumite criterii, care pot varia în funcție de natura și scopul studiului. De exemplu, studiile pentru un nou tratament pentru un anumit tip de cancer necesită subiecți care suferă de această formă particulară de boală. Un medicament pentru tratarea problemelor de prostată ar necesita existența subiecților de sex masculin care ar putea sau nu să sufere de tulburările menționate, în funcție de dacă tratamentul a fost preventiv sau menit să atenueze simptomele. Alternativ, un studiu se poate concentra asupra condițiilor genetice care afectează anumite populații.

Studiile clinice umane constau în patru etape sau faze. In timpul Faza I, cercetatorii administra tratamentul sau medicamente pentru un grup mic de subiecți, pentru a determina dacă este sau nu funcționează și pentru a evalua siguranța acestuia, precum și pentru a stabili o linie de bază pentru dozare. Dacă acest lucru este de succes, studiile sunt deschise unui grup de voluntari aproximativ 100. Aceasta este etapa a II-a, în timpul căreia tratamentul este comparat cu alte medicamente sau dispozitive existente utilizate în prezent pentru tratarea bolilor în cauză.

Odată ce tratamentul a fost dovedit sigur și eficient, acesta este administrat la o populație mai mare în timpul fazei III, pentru a confirma rezultatele obținute în faza a II-a. In timpul studiului de faza III, cercetatorii folosesc ceea ce este cunoscut ca un "grupul de control. "Subiecții din grupul de control primesc o substanță placebo sau inert, în loc de tratamentul real. În mod ideal, această parte a studiului este "dublu-orb", ceea ce înseamnă că nici subiecții, nici echipa de cercetare nu știu cine primește placebo până când această fază a studiului este încheiată.

Pasul final, faza a IV-a, nu începe decât după ce medicamentul sau tratamentul a fost aprobat pentru piață. De asemenea, cunoscut sub numele de „studii post-piață“, studii clinice de faza IV urmeaza pacientii care primesc tratament, care a evaluat eficacitatea pe termen lung și siguranța produsului și efectul său asupra populației generale, precum și interacțiunile și efectele secundare care nu ar fi fost aparent în timpul studiilor clinice.