Medicamentul pentru artrita potențial periculos câștigă aprobarea FDA pentru efectul secundar al tratamentului cancerului | Levin Papantonio Rafferty - Cabinet de avocatura pentru vătămări corporale

Medicamentul potențial periculos pentru artrita câștigă aprobarea FDA pentru tratamentul cancerului

Actemra (tocilizumab), o medicatie pentru artrita implicata in decesele cu cel putin 1,100, a castigat Aprobarea FDA pentru tratamentul a ceea ce este cunoscut ca sindromul de eliberare a citokinelor induse de celulele CAR-T. "CAR-T" este scurt pentru "receptorul antigenic chimic T-Cell". Terapie CAR-T este un tratament nou, sofisticat pentru leucemie, care arată o mare promisiune - dar există un efect secundar grav, posibil letal, pe care Roche și Genentech cred că pot fi atenuate prin administrarea Actemra pacientului.

Înainte de a merge mai departe, iată o explicație simplificată a terapiei CAR-T. Timp de mulți ani, "Graalul Sfânt" al cercetării în domeniul cancerului a fost să găsească o modalitate de a transforma propriul sistem imunitar al organismului împotriva celulelor maligne. Acest lucru a fost problematic, deoarece celulele canceroase sunt, în esență, celulele proprii ale organismului, care au încetat să moară, așa cum fac în mod normal celulele. În schimb, ele continuă să crească și să se înmulțească până când ucid organismul gazdă.

Deoarece ele sunt în mod esențial celulele native care au alergat amok, sistemul imunitar nu le recunoaște ca agenți patogeni străini sau o boală cauzată de cauze exterioare (bacterii sau viruși). Cercetările din ultimii ani s-au axat pe modalitățile de a obține anticorpi și killer T-cells pentru a ataca celulele canceroase in acelasi mod in care fac si alte celule ale bolii, cum ar fi gripa sau varicela.

Terapia cu CAR-T este cea mai recentă descoperire în acest tip de imunoterapie pentru cancer. O probă de sânge este extrasă de la pacient și celulele T sunt extrase. Aceste celule T sunt apoi reproiectate și modificate la nivel genetic, în esență "antrenându-le" să recunoască și să distrugă tumorile canceroase.

Aceste celule T modificate sunt cunoscute sub numele de "receptor de antigen himeric" sau celule CAR-T. Acestea sunt apoi cultivate și lăsate să se reproducă până când există câteva milioane de ele. După aceasta, aceștia sunt injectați înapoi în pacient, unde continuă să se multiplice și, sperăm, să caute și să distrugă celulele canceroase. Deoarece aceste celule T modificate rămân în organism după terminarea tratamentului, ele continuă să protejeze organismul împotriva recurenței cancerului, astfel că remiterea este un rezultat comun.

Asta e vestea bună. Vestea proastă este că odată ce aceste celule CAR-T încep să omoare celulele canceroase, ele nu se opresc întotdeauna acolo. Raspunsul imun intra in overdrive. Celulele T comunică cu alte părți ale sistemului imunitar prin eliberarea de substanțe chimice cunoscute sub denumirea de "citokine". Aceste citokine instruiesc alte celule asupra acțiunii ce trebuie luată atunci când se confruntă cu un agent patogen.

Când citokinele se pierd și încep să circule în sânge, rezultatul este sindromul de eliberare a citokinelor, cunoscută uneori ca o "furtună de citokine". În principiu, corpul începe să se atace. Simptomele se manifestă sub formă de febră mare, umflături, greață, oboseală, bătăi rapide ale inimii, erupție cutanată și tensiune arterială periculoasă. În unele cazuri, în special atunci când un pacient este deja compromis, rezultatele pot fi fatale.

Până în prezent, nu a existat un tratament fiabil pentru sindromul de eliberare a citokinelor induse de CAR-T. În timp ce studiile clinice au arătat că Actemra este eficient în gestionarea afecțiunii, medicamentul este, de asemenea, legat de alți potențiali efecte secundare fatale care includ colesterolul LDL ("rău") crescut, ceea ce duce la un risc crescut de atac de cord și accident vascular cerebral. In prezent, Roche si Genentech se confrunta cu un atac de litigiu asupra deceselor pacientilor atribuite medicatiei, care a fost prescris pentru artrita reumatoida si un numar de indicatii "off-label".

Rămâne de văzut dacă acest nou tratament pentru sindromul de eliberare a citokinelor merită riscurile pentru pacienții cu leucemie. Multe dintre ele se vor baza pe eficiența reală a tratamentului cu Actemra în tratamentul CAR-T.